Пoкa мирoвoe сooбщeствo oбсуждaeт этичнoсть и бeзoпaснoсть рeдaктирoвaния гeнoмa с пoмoщью систeмы CRISPR-Cas, другиe тexнoлoгии ужe выпускaют нa рынoк.

Кoнтрoлирующиe oргaны СШA одобрили первое в мире лекарственное средство, основанное на принципе РНК-интерференции. Данный метод позволяет «глушить» работу генов, вызывающих транстиретиновый амилоидоз печени ˗ опасное наследственное заболевание, причиной которого являются мутации генов, кодирующих белок транстиретин.

РНК-интерференция позволяет радикально менять работу генов in vivo, и это принципиально новый уровень управления работой нашего организма.

Метод работает следующим образом: с каждого гена считывается мРНК, которая затем доставляется из ядра в цитоплазму клетки, на «белковые фабрики» рибосомы, где по инструкции эта мРНК синтезирует белок. Если вы хотите нарушить данный процесс, требуется остановить мРНК где-то на средине пути к рибосоме. Сделать это возможно, в случае если в клетке возникнет другая РНК, способная создать с ней двойную цепочку, которую клетка сразу уничтожит. Таким образом, для «глушения» работы гена необходимо просто ввести в клетку РНК, идентичную по последовательности фрагменту этого гена.

Вопрос низкой стабильности РНК удалось решить, уместив ее в жировые наночастицы, которые печень и почки накапливают. Именно данный факт повлиял на выбор целевых недугов ˗ на сегодня метод работает только против заболеваний, которые вызывают нарушения экспрессии генов в печени.